dhj202023
Sëmundje të rralla. EMA lejon omaveloxolone-in për trajtimin e Friedreich Ataxia
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP), në Agjencinë Evropiane të Barnave (EMA) ka shprehur opinion pozitiv për tregtimin e omaveloxolone, për trajtimin e sëmundjes së rrallë Friedreich Ataxia (FA). Bari, i prodhuar nga kompania bioteknologjike Biogen, nëse merr miratimin nga Komisioni Evropian (KE), do të jetë trajtimi i parë i autorizuar brenda Bashkimit Evropian për këtë sëmundje të rrallë gjenetike dhe progresive neuromuskulare. Vendimi përfundimtar pritet të merret në tremujorin e parë të vitit 2024 sipas një shënimi të kompanisë.
Omaveloxolone, një arritje e madhe
Matteo Papi, Drejtor Mjekësor i Biogen Itali deklaron se: "Rekomandimi i CHMP për omaveloxolone-n përfaqëson një arritje me rëndësi të madhe, që i afrohet objektivit tonë: ofrimit të një trajtimi që ngadalëson përparimin e Friedreich Ataxia për komunitetin e pacientëve evropianë. Nëse omaveloxolone miratohet, ne jemi gati të përdorim të gjithë përvojën dhe njohuritë e Biogen në fushën e sëmundjeve të rralla për ta sjellë këtë trajtim novator për njerëzit në Bashkimin Evropian, që jetojnë me këtë sëmundje dobësuese."
Rekomandimi i CHMP për omaveloxolone-n do të rishikohet nga KE për autorizimin e tregtimit në Bashkimin Evropian. Në shkurt të vitit 2023, Administrata e Ushqimit dhe e Barnave (FDA), në SHBA, miratoi omaveloxolone-n për trajtimin e Friedreich Ataxia te të rriturit dhe adoleshentët e moshave 16 vjeç e lart.
Përdorimi i omaveloxolone-s duke filluar nga 16 vjeç
Omaveloxolone është një trajtim oral një herë në ditë dhe përshkruhet për trajtimin e Friedreich Ataxia (FA) te të rriturit dhe adoleshentët e moshave 16 vjeç e lart. Në Shtetet e Bashkuara, Administrata e Ushqimit dhe e Barnave e ka klasifikuar omaveloxolone-n si një bar jetim dhe ky i fundit ka marrë emërtimin Fast Track dhe atë të trajtimit të sëmundjeve të rralla pediatrike. Komisioni Evropian i ka dhënë gjithashtu emërtimin bar jetim në Evropë omaveloxolone-s për trajtimin e Friedreich Ataxia.
Përveç përmirësimit të parametrave, omaveloxolone redukton edhe përkeqësimin fizik
Opinioni pozitiv i CHMP-së për omaveloxolone-n bazohet në të dhënat e efikasitetit dhe sigurisë të mbledhura në studimin MOXIe, pjesa 2, të kontrolluar me placebo. Në fund të këtij studimi 48-javor, pjesëmarrësit e trajtuar me omaveloxolone kishin më pak përkeqësim fizik sesa ata që kishin marrë placebo. Diferenca u mat në bazë të shkallës së vlerësimit të Friedreich Ataxia të modifikuar (modified FriedreichmFARS).
Te njerëzit e trajtuar me omaveloxolone, krahasuar me grupin e placebos, u vunë re përmirësime në disa parametra të mFARS, ndër të cilët, qëndrueshmëria gjatë pozicionit në këmbë, koordinimi i gjymtyrëve të poshtme, aftësia gëlltitëse dhe koordinimi i gjymtyrëve të sipërme. Të dhëna të mëtejshme vijnë nga një analizë post-hoc dhe në përputhje me prirjen, në të cilën pacientët e trajtuar me omaveloxolone dhe të regjistruar në studimin MOXIe (pjesa 1 dhe 2) rezultuan me një rezultat mFARS më të ulët në 3 vjet krahasuar me një grup të barasvlershëm me historik natyral. Efektet anësore më të shpeshta janë: rritja e enzimave të mëlçisë, rënia në peshë dhe pakësimi i oreksit, të përzierat, të vjellat, diarreja, dhimbja e kokës, lodhja, dhimbjet orofaringeale dhe të shpinës, spazmat muskulore dhe gripi.
Çfarë është Friedreich Ataxia dhe cilat janë simptomat që e karakterizojnë atë?
Friedreich Ataxia (FA) është një sëmundje neuromuskulare e rrallë, gjenetike, dobësuese dhe degjenerative me prognozë jete të kufizuar dhe është forma më e zakonshme e ataksisë së trashëguar. Simptomat e para të AF, të tilla si humbja progresive e koordinimit, dobësia e muskujve dhe lodhja, shfaqen përgjithësisht gjatë fëmijërisë dhe mund të ndodhin në komorbiditet me simptoma për shkak të sëmundjeve të tjera. Shumica e njerëzve me AF janë të kufizuar në karrige me rrota brenda 10 deri në 20 vjetësh nga shfaqja e simptomave të para. Mosha mesatare e vdekjes me prani të AF është vetëm 37 vjeç, megjithëse, me kujdesin e duhur dhe të personalizuar, njerëzit mund të jetojnë për shumë vite, pavarësisht lëvizjes së kufizuar.