sht192019
Tumoret solide. CHMP-ja mbështet terapinë e parë onkologjike agnostike
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) në Agjencinë Europiane të Barnave, ka rekomanduar autorizimin për shitje në Bashkimin Europian të barit larotrectinib për trajtimin e tumoreve solide që paraqesin fuzionin gjenik të receptorit të tirozinë kinazës neurotrofike (NTRK). Bari, i prodhuar nga Bayer, me emrin Vitrakvi, është aprovuar tashmë në Brazil, Kanada e në SHBA dhe indikohet për pacientë të rritur e fëmijë, pa opsione të tjera trajtimi, me sëmundje të përparuar lokalisht, metastatike ose me rrezik për morbiditet të lartë në rastet e ndërhyrjes kirurgjikale, te të cilët, prania e fuzioneve gjenike NTRK është konfirmuar nga testet.
Ky opinion pozitiv i CHMP-së për terapinë e parë të prezantuar në Europë, me indikacionin tumor-agnostik, shënon një hap të rëndësishëm para që bën të mundur qasjen ndaj një medikamenti të saktësisë, i pari i llojit të tij, për fëmijë dhe të rritur me tumor të karakterizuar nga fuzioni gjenik TRK, në të gjithë Europën", ka konfirmuar Scott Fields, përgjegjës i Zhvillimit Onkologjik te Bayer.
Larotrectinibi vepron duke penguar rritjen e tumorit, pavarësisht nga organi i origjinës, përmes bllokimit të veprimtarisë së proteinave të fuzionit TRK, të gjeneruara nga fuzioni i gjenit TRK me një gjen tjetër dhe që është në gjendje të proliferojë qelizat tumorale. Mbështetja e CHMP-së bazohet në rezultatet e tre studimeve single-arm. Mes 102 pacientëve të përfshirë, përqindja e pacientëve që i është përgjigjur trajtimit ka qenë 67% (që përfshin një normë përgjigjesh të plota prej 16% dhe përgjigjesh të pjesshme prej 55%), 88% e të cilëve kanë patur një përgjigje prej 6 ao më shumë muajsh dhe 75%, prej të paktën 12 muajsh.
Efektet e trajtimit janë hasur si te tumoret e rralla, siç është ai i gjëndrave salivare dhe fibrosarkoma infantile, ashtu edhe te tumoret e zakonshme, siç është kanceri i mushkërive dhe i kolonit. Inhibitori i parë oral TRK është shfaqur efikas gjithashtu te tumoret primare të sistemit nervor qendror. Efektet e kundërta më të hasura (të vlerësuara te 125 pacientë) kanë qenë kryesisht të tipit 1 e 2 me lodhje, shtim të niveleve të enzimave hepatike, marramendje, konstipacion, të përziera, anemi e të vjella.
Nëse do të jepet autorizimi për hedhjen në treg (vendim që i takon Komisionit Europian), larotrectinibi do të jetë i disponueshëm në të gjitha shtetet anëtare, çdonjëri prej të cilëve mund të vendosë çmimin dhe rimbursimin e sistemit shëndetësor.
Deklaratë për shtyp
https://www.ema.europa.eu/en/news/first-histology-independent-treatment-solid-tumours-specific-gene-mutation