jan232019
Fibroza cistike. Europa aprovon barin edhe për fëmijët 2-5 vjeç
Komisioni Evropian ka miratuar zgjatjen e indikacionit për lumacaftor/ivacaftor për trajtimin e fëmijëve me fibrozë cistike, me moshë 2-5 vjeç, që kanë dy kopje të mutacionit F508del, forma më e zakonshme e sëmundjes.
Përditësimi është bazuar në të dhënat e studimit të sigurisë të fazës III, zhvilluar mbi 60 pacientë, i cili tregoi se trajtimi me lumacaftor/ivacaftor, përgjithësisht, tolerohej mirë për 24 javë, me një profil të sigurisë (te këta pacientë pediatrikë), përgjithësisht në përputhje me atë që vërehet te pacientët duke nisur nga mosha 6 vjeçare. Lumacaftor/ivacaftori, me emër tregtar Orkambi, është miratuar tashmë në BE për trajtimin e fibrozës cistike te pacientët e moshës gjashtë ose më shumë vjeç, që kanë dy kopje të mutacionit F508del.
"Miratimi i sotëm nga ana e Komisionit Evropian është një hap më afër qëllimit tonë, për të siguruar trajtim për të gjithë ata që jetojnë me fibrozë cistike", thotë Reshma Kevvalramani, Shef Mjekësor në Vertex. "Duke trajtuar më parë në kohë, shkakun që qëndron në bazë të sëmundjes, mund të jemi në gjendje të ndryshojmë kursin e saj dhe t'u ofrojmë pacientëve mundësi për të përmirësuar rezultatet e tyre klinike", përfundon ai.