maj192022
Një bar i ri premtues për fibrozën pulmonare idiopatike. Rezultatet e studimit në Nejm
Fibroza pulmonare idiopatike, si të gjitha sëmundjet e rralla, preket nga problemi i nëndiagnostikimit. Zakonisht, sëmundja prek individët rreth 65 vjeç, më tepër meshkujt dhe duhanpirësit. Vlerësohet se në Itali mund të preken nga fibroza pulmonare idiopatike (IPF) nga 30 deri në 50 mijë vetë. "Forma 'idiopatike' është më e rralla, por edhe më e rënda", shpjegon profesor Luca Richeldi, Universitetit Katolik Sacro Cuore, në Romë. "Në përgjithësi, mbijetesa nga momenti i diagnozës është rreth 5 vjet, pavarësisht se sot disponohen terapi antifibrotike që ngadalësojnë ecurinë e saj, pa e ndalur, gjithsesi". Fibroza pulmonare idiopatike është një diagnozë përjashtimi, e cila bëhet pas vlerësimit të të gjitha shkaqeve të mundshme.
Për këta pacientë tani duket se vjen një lajm i mirë. Rezultatet e studimit të fazës 2 mbi një terapi të re të supozuar, të sapo botuar në New England Journal of Medicine, tregojnë se një bar i ri, i cili për momentin ka vetëm një akronim (BI 1015550), një frenues i fosfodiesterazës 4b, ka shfaqur si efekte antiinflamatore, ashtu edhe antifibrotike. Për më tepër, krahasuar me terapitë ekzistuese, ai është një medikament novator dhe shumë specifik. Kjo ka përparësi përsa iu përket efekteve anësore, të cilat janë më të kufizuara. Të dhënat u prezantuan, praktikisht në të njëjtën kohë me publikimin e tyre, edhe në kongresin e American Thoracic Society (ATS) në San Francisko.
"Vitet e fundit, thotë profesor Richeldi, janë futur në terapi dy barna, ilpirfenidoni dhe nintedanibi, të cilët ngadalësojnë përparimin e sëmundjes me rreth 50%; sa më shpejt të nisen këto barna, aq më i madh është efektiviteti i tyre. Megjithatë, ato janë të ngarkuara me efekte anësore, kështu që shpesh është e nevojshme të zvogëlohet doza ose të ndërpritet trajtimi".
Studimi tremujor regjistroi si pacientët me placebo të pastër (të ashtuquajturit naïve), ashtu edhe pacientë që ishin tashmë në terapi me dy barnat e tjera: gjithsej 147 pacientë, të përzgjedhur në mënyrë rastësore 2:1 për barin aktiv ose placebon. "Ky është studimi i parë mbi IPF-në, nënvizon profesori Richeldi i cili drejton një qendër ndërkombëtare referimi për fibrozën pulmonare në Gemelli, që ka përdorur një qasje të ashtuquajtur 'Bayesian', tashmë shumë në modë, sepse jep mundësi për reduktimin e numrit të pacientëve në grupin placebo, duke përdorur kontrolle të marra nga studime të kryera më parë; përparësia është të japësh rezultate shumë solide në një kohë të shkurtër dhe kjo është e rëndësishme sepse mund të shkurtojë kohën e zhvillimit të barnave të reja, veçanërisht, në sëmundjet e rralla. Rezultatet e studimit, që do të konfirmohen në fazën 3, tregojnë se ky medikament i ri është i sigurt, si në kombinim me terapi të tjera, ashtu edhe më vete. Gjatë tre muajve të fazës 2, bari i ri stabilizoi funksionin respirator të pacientëve.
"Ky medikament ndjek një rrugë të re molekulare, komenton Richeldi, dhe për këtë arsye mund të ketë një efekt sinergjik dhe të shtuar me dy barnat e tjera të përdorura tashmë në klinikë".