kor302018
Talasemia beta. EMA kërkon procedura të përshpejtuara për terapinë gjenetike
Terapia gjenetike eksperimentale LentiGlobin për trajtimin e pacientëve adoleshentë dhe të rritur, të prekur nga talasemia beta, e varur nga transfuzioni (TDT) me gjenotip jo-beta0/beta0, ka marrë të drejtën e procedurës së përshpejtuar nga ana e Komitetit të Produkteve Mjekësore për Përdorim Njerëzor (CHMP) të Agjencisë Europiane për Barnat (EMA) për kërkesën e afërt të autorizimit për hedhjen në treg (MAA).
LentiGlobina është një terapi e mundshme gjenetike për t'u përdorur una tantum (vetëm një herë) për përballjen me shkakun gjenetik që qëndron në bazë të TDT-së. Këtë e bën të ditur një deklaratë e Bluebird Bio që nënvizon se ndërmarrja ka si qëllim t'i paraqesë EMA-s një MAA për LentiGlobinën në rastet me TDT, në vitin 2018. Vlerësimet e përshpejtuara mund të reduktojnë kohën e rishikimit të një MAA-je, nga 210 në 150 ditë, sapo të jetë bërë e vlefshme nga ana e EMA-s. Vlerësim i përshpejtuar bëhet për produktet që CHMP-ja i ka vlerësuar me interes të lartë për shëndetin publik dhe që përfaqësojnë një novacion terapeutik.
Vlerësimi i përshpejtuar për LentiGlobinën është mbështetur nga të dhëna të studimeve klinike, përfshi studimin e përfunduar tashmë të fazës 1/2 Northstar (HGB-204) dhe studimin e fazës 1/2 HGB-205 aktualisht në zhvillim, përveçse nga të dhënat e disponueshme nga studimi i fazës 3 Northstar-2 (HGB-207) dhe nga studimi i ndjekjes afatgjatë LTF-303.
EMA i ka dhënë LentiGlobinës emërtimin Priority Medicines (Prime) dhe e ka futur në kategorinë e barit jetim për trajtimin e TDT-së. LentiGlobina është edhe pjesë e programit pilot Adaptive Pathvvays të EMA-s, në kuadër të iniciativës së EMA-s, krijuar për t'u ofruar pacientëve një qasje terapeutike ndaj barnave të reja.
"Talasemia beta, e varur nga transfuzioni, është një sëmundje e rëndë gjenetike që kërkon transfuzione të vazhdueshme kronike gjaku për mbijetesë dhe, ndonëse këto transfuzione e mbajnë pacientin në jetë, ato janë të lidhura me komplikacione të rënda mjekësore që sjellin pamjaftueshmëri të organit për shkak të mbingarkesës së hekurit", ka deklaruar David Davidson, shef mjekësor në Bluebird Bio.