pri42022
Mieloma e shumëfishtë. EMA ndez dritën jeshile për terapinë e re gjenike Car-T
Agjencia Evropiane e Barnave EMA ka ndezur dritën jeshile për imunoterapinë Car-T ciltacabtagene Autoleucel të Janssenit si një terapi e re gjenetike për trajtimin e pacientëve të rritur me mielomë të shumëfishtë të recidivuar dhe refraktare, të cilët kanë marrë të paktën tre terapi të mëparshme, megjithatë kanë shfaqur përkeqësim pas terapisë së fundit. Komitetet teknike kompetente të EMA-s kanë shprehur një opinion pozitiv për barin dhe tani organi rregullator i BE-së rekomandon autorizimin e tij të kushtëzuar për hedhje në treg (AIC) në Bashkimin Evropian. Tashmë, çështja është në dorën e Komisionit Evropian dhe, pasi të jepet AIC-ja, vendimet për çmimin dhe rimbursimin do të merren në nivel të shtetit anëtar.
Bari, me emër tregtar Carvykti, është, siç kujton EMA, një terapi e avancuar që bazohet në mbledhjen dhe modifikimin e limfociteve T të pacientit, për të krijuar një trajtim të personalizuar i cili më pas riinfuzohet te vetë pacienti. Studimi kryesor në bazë të rekomandimit të agjencisë është një studim i hapur, me një krah, shumëqendror, që vlerëson efikasitetin dhe sigurinë e ciltacabtagene-autoleucelit te 113 të rritur me mielomë të shumëfishtë të recidivuar dhe refraktare, të cilët kishin marrë të paktën tre terapi të mëparshme, duke përfshirë një agjent imunomodulues, një frenues proteazome dhe një antitrup anti-Cd38 dhe që nuk kishin arritur t'i përgjigjeshin regjimit të fundit. Rreth 84% e pacientëve të regjistruar iu përgjigjën trajtimit në mënyrë të qëndrueshme, me një periudhë pa shenja apo simptoma të sëmundjes pas trajtimit; afërsisht 69% patën një përgjigje të plotë, me zhdukjen e shenjave të kancerit.
Efektet anësore më të zakonshme janë sindroma e çlirimit të citokinës (CRS), një komplikacion serioz karakteristik i imunoterapisë Car-T, i cili në disa raste mund të jetë fatal; toksicitet neurologjik, citopeni të zgjatur dhe infeksione të rënda. Strategjitë e monitorimit dhe zbutjes për këto ngjarje të padëshiruara përshkruhen në informacionin e produktit dhe planin e menaxhimit të rrezikut, i cili është pjesë integrale e autorizimit. Masat shtesë për minimizimin e rrezikut të kërkuara nga titullari i AIC-së do të sigurojnë që qendrat e trajtimit të jenë të kualifikuara për të njohur dhe menaxhuar CRS-në dhe neurotoksicitetin e lidhur me trajtimin.