shk202020

BE-ja aprovon terapinë e parë për sëmundjen e rrallë, të kurueshme vetëm me transplant

Artikuj lidhur

19-04-2024 | Hemopatitë malinje. Prof. Arben Ivanaj: Cili është roli i transplantit të palcës gjatë 2024?

19-05-2022 | Një bar i ri premtues për fibrozën pulmonare idiopatike. Rezultatet e studimit në Nejm

03-05-2022 | Hepatiti misterioz te fëmijët. Prof. Arjan Harxhi: 10 % e rasteve kanë nevojë për transplant të mëlçisë

Komisioni Evropian ka aprovuar tafamidis, një kapsulë orale 61 mg një herë në ditë, për trajtimin e amiloidozës nga transtiretina, e egër (e fituar) ose e trashëguar, te pacientët e rritur, me kardiomiopati (Attr-Cm). Tafamidisi, me emrin tregtar Vyndaqel, është trajtimi i parë dhe i vetëm i aprovuar në Bashkimin Evropian për pacientët me Attr-Cm.
Para këtij aprovimi, opsionet e trajtimit kufizoheshin në menaxhimin e simptomave dhe, në raste të rralla, në transplantimin e zemrës (ose zemrës dhe mëlçisë). Njoftimin për shtyp e ka bërë Pfizeri.

Kardiomiopatia amiloidotike e lidhur me transtireninën (Attr-Cm) është një sëmundje e rrallë dhe kërcënuese për jetën, e karakterizuar nga akumulimi në nivel kardiak i depozitave patologjike të një materiali proteinik të patretshëm të quajtur amiloid dhe karakterizohet nga kardiomiopatia kufizuese dhe pamjaftueshmëria progresive e zemrës. Mesatarisht, pacientët jetojnë vetëm 2 deri në 3.5 vjet pas diagnostikimit.
"Deri më tani, asnjë bar i aprovuar nuk ka qenë në dispozicion në Bashkimin Evropian për trajtimin e pacientëve me Attr-Cm. Miratimi i sotëm, pra, përfaqëson një përparim të jashtëzakonshëm dhe pasqyron angazhimin tonë të vazhdueshëm për të vënë në dispozicion barna novatore, për pacientët me sëmundje të rralla", tha Paul Levesque, Presidenti Global i Pfizer Rare Disease. "Tafamidisi është medikamenti i parë që ka dy formulime të aprovuara në BE për të trajtuar manifestimet e amiloidozës nga transtiretina: një për kardiomiopatinë dhe një për polineuropatinë e fazës 1".

"Deri më sot, komuniteti që vuante nga kjo sëmundje, ishte në nevojë të dëshpëruar për opsione të reja trajtimi që mund të përmirësojnë rezultatet për pacientët me kardiomiopati", tha Thibaud Damy, koordinator i qendrave franceze të referimit për amiloidozën kardiake dhe ish-president i seksionit francez të Dështimit të Zemrës dhe Kardiomiopatisë, Shoqata e Kardiologjisë. "Tafamidisi përfaqëson një përparim të rëndësishëm për këta pacientë, pasi mund të zvogëlojë ndjeshëm vdekshmërinë nga të gjitha shkaqet dhe shpeshtësinë e shtrimit në spital për shkaqe kardiovaskulare, në format e egra apo të trashëguara të Attr-cm."