nën292017
FDA aprovon një terapi të re për disa pacientë me hemofili A
Administrata e Barnave dhe Ushqimit në Shtetet e Bashkuara (FDA) ka aprovuar Hemlibra-n (emicizumab-kxwh) për parandalimin ose reduktimin e frekuencës së episodeve hemorragjike te pacientët e rritur dhe pediatrikë me hemofili A, të cilët kanë zhvilluar inhibitorë të faktorit VIII (FVIII).
"Reduktimi i frekuencës ose parandalimi i episodeve hemorragjike është një pjesë e rëndësishme e menaxhimit të sëmundjes te pacientët me hemofili. Ky aprovim ofron një trajtim të ri parandalues i cili ka treguar se redukton në mënyrë domethënëse numrin e episodeve hemorragjike te pacientët me hemofili A me inhibitorë të faktorit VIII, - u shpreh Richard Pazdur, drejtor i qendrës onkologjike në FDA. - Gjithashtu, pacientët e trajtuar me Hemlibra kanë arritur një përmirësim në funksionimin e tyre fizik.
Hemofilia A është një sëmundje e trashëguar e koagulimit të gjakut që prek së kryesisht meshkuj. Sipas Institutit Kombëtar të Shëndetit (NIH), në Shtetet e Bashkuara hemofilia godet një në 5000 burra, 80% e të cilëve është me hemofili A. Te pacientët me hemofili A mungon një gjen që prodhon faktorin VIII, një proteinë e cila bën të mundur koagulimin e gjakut. Pacientët mund të manifestojnë episode gjakrrjedhjeje të rënda, kryesisht në artikulacione, që mund të dëmtohen rëndë. Disa pacientë zhvillojnë një përgjigje imunitare të njohur si inhibitori ose antitrupi i FVIII, që ndërhyn me efikasitetin e trajtimeve të cilat janë aktualisht të disponueshme për hemofilinë.
Hemlibra është një trajtim i linjës së parë, profilaktik, i administruar një herë në javë nëpërmjet injeksionit nën lëkurë dhe vepron duke lidhur faktorë të tjerë në gjak për të risprintuar koagulimin.
Siguria dhe efikasiteti i Hemlibra-s janë verifikuar në dy studime klinike. I pari ka përfshirë 109 meshkuj mbi 12 vjeç me hemofili A me inhibitorë të faktori VIII. Ata u ndanë në mënyrë rastësore në grupe, ku u krahasua trajtimi me Hemlibra me asnjë trajtim profilaktik në 53 pacientë të cilët më parë ishin trajtuar me terapi on-demand me një agjent bypass-i. Në pacientët e trajtuar me Hemlibra u verifikuan rreth 2.9 episode gjakrrjedhjesh vjetore në krahasim me 23,3 te ata që kishin marrë trajtime profilaktike, me një reduktim gjakrrjedhjesh të barabartë me 87%. Studimi ka vlerësuar edhe impaktin në cilësinë e jetës. Pacientët e trajtuar me Hemlibra kanë raportuar një përmirësim të simptomave të lidhura me hemofilinë (ënjtje dhe dhimbje në artikulacione dhe funksionet fizike (dhimbje dhe vështirësi në demabulizim) në krahasim me pacientët që nuk kanë marrë një trajtim profilaktik.
Në studimin e dytë, një trial me një degë të vetme ka përfshirë 23 meshkuj me moshë më të vogël se 12 vjeç me hemofili A dhe inhibitorë të FVIII. Në këtë studim 87% e pacientëve që kanë marrë Hemlibra nuk kanë pasur episode hemorragjike që kërkonin një trajtim.
Hemlibra përmban një paralajmërim mbi sigurinë që i njofton profesionistët e shëndetësisë dhe pacientët se është vërejtur mikroangiopati trombotike dhe tromboembolizëm te pacientët të cilëve iu është administruar një trajtim shpëtimi me përqendrim të kompleksit protrombinik të aktivizuar për të trajtuar hemorragjitë për 24 orë ose më shumë ndërsa merrnin Hemilbra. /AIFA