kor202018
Hemofilia A. FDA-ja modelon emicizumabin si terapi novatore
Edhe një herë tjetër, FDA-ja modelon emicizumabin si Breakthrough Therapy (BTD) për regjimin profilaktik të parandalimit ose reduktimit të episodeve të hemorragjisë te të gjithë pacientët me hemofili A. Ajo nënvizon vlerën novatore të emicizumabit dhe vullnetin për t'u ofruar pacientëve sa më shpejt të jetë e mundur, një zgjidhje terapeutike avangarde. Emicizumabi është antitrupi i parë monoklonal me dy specifika, i konceptuar për të imituar veprimin e faktorit VIII, duke lidhur faktorët IXa e X, proteina të nevojshme për aktivizimin e procesit të koagulimit të gjakut. Kjo terapi e kishte marrë tashmë këtë emërtim për pacientët me hemofili A me frenues. Modelimi i dytë bazohet në rezultatet e marra nga studimi i fazës së tretë HAVEN 3 që është zhvilluar mbi të rriturit me moshë më të madhe se 12 vjeç, me hemofili A pa frenues.
Emicizumabi ka marrë tashmë rekomandimin e Komitetit për Barna për Përdorim Njerëzor (CHMP) për trajtimin e individëve me hemofili A me frenues dhe aprovimin e Komitetit Europian për të gjitha grupmoshat.
"Për të parën herë pas 20 vjetësh, po bëjmë një kthesë thelbësore sa i përket menaxhimit terapeutik të hemofilisë, sëmundje e rrallë dhe e trashëguar e gjakut, që në Itali, godet rreth 4000 vetë", konfirmon Anna Maria Porrini (Drejtoreshë Mjekësore në Roche). "Gjetja e përgjigjeve terapeutike novatore, aty ku ekzistojnë nevoja të dukshme, ende të pambuluara, siç është rasti i pacientëve që vuajnë nga hemofilia, është një synim vërtet i rëndësishëm. Rezultatet e arritura nga studimi klinik HAVEN 1 me pacientë që kanë frenues të faktorit VIII, tregojnë se ata që ndjekin terapinë me emicizumab, kanë patur një reduktim prej 87% të hemorragjive të trajtuara. Në Itali, që nga sot, në studimet klinike për emicizumabin janë rekrutuar rreth 40 pacientë në tetë qendra të ndryshme. Më së fundi, marrja nën lëkurë një herë në javë si profilaksi, mund të kontribuojë në reduktimin e impaktit të trajtimit".
Hemofilia A prek rreth 320.000 vetë në të gjithë botën, nga të cilët 50-60% paraqesin një formë të rëndë të sëmundjes. "Njerëzit me hemofili, ashtu si familjarët e tyre të përfshirë në kurimin dhe asistencën e njerëzve të tyre, duhet të përllogarisin ndikimin që ka një patologji kronike që kushtëzon përditshmërinë që nga lindja dhe gjatë të gjithë ekzistencës. Sot jemi të gatshëm të rimodelojmë një të ardhme të ndryshme, për t'ua ndryshuar jetën pacientëve", shpjegon Maurizio de Cicco, president dhe administrator i deleguar i Roche Italia.