Në një grup pacientësh me hemofili A, të trajtuar me një infuzion të vetëm bari eksperimental të quajtur valoctocogene roxaparvovec, është vënë re shtim i dukshëm i niveleve të faktorit VIII: 11 nga 13 pjesëmarrës kanë arritur nivele të faktorit VIII normale ose thuajse normale. Për më tepër, frekue

Një studim i publikuar në “The Lancet”, ka treguar se një analizë gjenetike përpara terapisë mund të reduktojë efektet anësore të padëshiruara të barnave dhe kostot e lidhura me...