nën32020
Anemia e qelizave në formë drapri. Miratohet në Evropë terapia e re e synuar
Komisioni Evropian ka miratuar terapinë e parë që synon parandalimin e krizave të përsëritura vazo-okluzive (VOC), ose "krizave të dhimbshme" te pacientët me sëmundje të qelizave drapër nga 16 vjeç e lart: crizanlizumab nga Novartis. Këtë e ka bërë të ditur kompania, në një shënim të sajin.
"Crizanlizumabi mund të administrohet si terapi shtesë përveç hidroksiurea/hidroksikarbamideve (HU/HC) ose si monoterapi te pacientët për të cilët HU/HC është e papërshtatshme ose jo e duhura".
Bari lidhet me P-selektinën, një proteinë e aderencës qelizore që luan rol qendror në ndërveprimet shumëqelizore që mund të shkaktojnë vazo-okluzionin. Miratimi pason mendimin pozitiv të Komitetit të Produkteve Mjekësore për Përdorim Njerëzor (CHMP), të lëshuar në korrik, bazuar në rezultatet e studimit klinik SUSTAIN, i cili tregoi se crizanlizumabi uli ndjeshëm normën mesatare vjetore të VOC-ut në 1.63, krahasuar me 2.98 për placebon, që përfaqëson një ulje prej 45%. Lucia De Franceschi, profesore e asociuar e Mjekësisë së Brendshme në Universitetin e Veronës, e komentoi miratimin: "Ky është një lajm shumë i rëndësishëm për pacientët me anemi të qelizave drapër të cilët, pas shumë vitesh, kanë një armë të re trajtimi në dispozicion, për të përmirësuar cilësinë e jetës së tyre".
De Franceschi shpjegon se crizanlizumabi, "në saje të mekanizmit të tij të veçantë të veprimit, është në fakt në gjendje të veprojë në vaskulopatinë inflamatore kronike, që qëndron në bazë të shumë komplikacioneve klinike, të pranishme si tek adoleshentët, ashtu edhe te të rriturit, por edhe te fëmijët. Për më tepër, crizanlizumabi ka një profil veçantie që e bën atë shumë interesant për ne mjekët klinikë sepse mund të na ndihmojë të menaxhojmë edhe ata pacientë që kanë dështuar ose nuk pranojnë terapi të konsideruara si standard i artë për aneminë e qelizave drapër, siç janë hidroksiurea ose regjimet kronike të transfuzionit".
Kompania thotë se crizanlizumabi "është medikamenti i parë dhe i vetëm biologjik i synuar që funksionon duke u lidhur me P-selektinën, një proteinë e aderencës qelizore që luan një rol qendror në ndërveprimet shumëqelizore që mund të shkaktojnë vazo-okluzion në sëmundjen e qelizave drapër. Duke u lidhur me P-selektinën në sipërfaqen e endotelit dhe të trombociteve të aktivizuara, crizanlizumabi bllokon ndërveprimet midis qelizave endoteliale, trombociteve, rruazave të kuqe të gjakut dhe leukociteve".
Crizanlizumabi tani është aprovuar në 36 vende të botës, përfshirë Shtetet e Bashkuara dhe vendet anëtare të Bashkimit Evropian.