kor302020
Sëmundjet e rralla. Nis studimi klinik mbi barin anti-SMA si post terapi gjenike
Ka nisur një studim klinik global i fazës 4 për të ekzaminuar përfitimet dhe për të vlerësuar sigurinë e trajtimit me nusinersen (Spinraza*) te foshnjat dhe fëmijët me atrofi muskulare spinale (SMA) dhe nevoja klinike që kanë mbetur të paplotësuara pas trajtimit me terapinë gjenike onasemnogene abeparvovec. Lajmin e ka bërë të ditur kompania bio-teknologjike Biogen.
Atrofia muskulare spinale është një sëmundje e rrallë neuromuskulare e karakterizuar nga humbja e neuroneve motorike, të cilat bartin sinjale nga sistemi nervor qendror te muskujt, duke kontrolluar lëvizjen e tyre. Vendimi për të ndërmarrë procesin e miratimit përmes këtij studimi buron nga evidencat që, në studimin afatgjatë ndjekës me terapi gjenike, u raportua se disa pacientë të cilët më parë ishin trajtuar me terapi gjenike (4 nga 10), më pas morën nusinersen. Studimi, i quajtur Respond, do të jetë një tjetër studim i hapur klinik, që do të zgjasë 2 vjet.