dhj42019

Porfiria. FDA-ja i hap rrugë medikamentit të parë për formën hepatike akute

Artikuj lidhur

23-08-2021 | Covid-19, rezultate kontradiktore mbi kohën e qëndrimit në spital, me përdorimin e remdesivirit

20-12-2023 | Sëmundje të rralla. EMA lejon omaveloxolone-n për trajtimin e Friedreich Ataxia

13-02-2023 | Trajtimi i bazuar në analizat gjenetike redukton me 30% efektet anësore të barnave

Administrata Amerikane e Ushqimit dhe e Barnave (FDA), ka aprovuar medikamentin e parë për një sëmundje gjenetike të rrallë, porfiria hepatike akute. Medikamenti quhet givorisan dhe aprovimi i tij është bërë në bazë të rezultateve të një studimi klinik të kryer mbi 94 pacientë të cilëve u është dhënë ky medikament dhe placeboja.

Efikasiteti është matur në bazë të numrit të sulmeve, që kërkojnë shtrim në spital, vizita mjekësore urgjente apo infuzione intravenoze në shtëpi. Kështu, është vënë re se kush e ka marrë barin, ka patur 70% më pak atake. Indikacioni, për operatorët shëndetësorë, është të kontrollojnë reaksionet e mundshme alergjike, si dhe funksionet renale e hepatike në mënyrë periodike, para dhe gjatë terapisë.

"Para këtij aprovimi, opsionet e vetme terapeutike të disponueshme bënin një qetësim të pjesshëm të dhimbjes së pandërprerë, që është tipike e sulmeve", shpjegon Richard Pazduri, drejtor i Qendrës Onkologjike në FDA. "Ky medikament, në fakt, mund ta trajtojë sëmundjen duke reduktuar numrin e atakeve".