gus92019
Skleroza sistemike. Nintedanibi merr rekomandime pozitive për zgjerim të indikacionit
Një komitet këshillues i Administratës Amerikane të Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka vendosur, me 10 vota pozitive dhe 7 negative, se nintedanibi (Ofev) mund të aprovohet për trajtimin e sëmundjes intersticiale të mushkërive, të shoqëruar me sklerozë sistemike (SSc-ILD). Nintedanibi, aktualisht i aprovuar për trajtimin e fibrozës pulmonare idiopatike (IPF), do të shndërrohej kështu në barin e parë me indikacion për këtë sëmundje, e cila aktualisht ka pak mundësi për menaxhim.
Të dhënat kryesore që mbështesin këtë vendim, vijnë nga studimi SENSCIS, zhvilluar mbi rreth 580 pacientë në 32 vende të menaxhuara me nintedanib. Është shfaqur një ngadalësim i humbjes së funksionit pulmonar prej 44% (41 mL/vit) te pacientët me SSc-ILD, nëse ishin trajtuar me medikamentin, krahasuar me placebon, në bazë të matjes së kapacitetit jetësor të detyruar (FVC) gjatë një periudhe 52 javore. Vota e komitetit sa i përket pranisë së provave thelbësore të efikasitetit të nintedanibit në trajtimin e sëmundjes, ishte e favorshme në 14 raste, e kundërt në 2, me një abstenim.
Sidoqoftë, kur është kaluar në gjykimin e sigurisë, disa ekspertë janë shprehur të shqetësuar për efektet anësore të nintedanibit, të cilat mund të bëhen potencialisht vdekjeprurëse. Por, shumica që mbështet aprovimin, beson se pasja e një trajtimi të ri për një sëmundje me vdekshmëri të lartë, i tejkalon rreziqet. Studiuesit tregojnë se, ndërsa rezultatet e marra në konsideratë për endpointin kryesor të studimit ishin statistikisht të rëndësishme, në bazë të analizës së paraspecifikuar, analizat e ndjeshmërisë në supozimet e të dhënave që mungojnë dhe analizat me pragje të ndryshme, treguan rezultate të përziera, kryesisht për shkak se madhësia e efektit ishte e vogël. Komiteti gjithashtu vuri në dukje se rezultatet e studimit treguan një efekt më të ulët terapeutik me nintedanib, te pacientët e trajtuar në fillim me mikofenolat mofetil (diferenca e trajtimit prej 26.6 mL/vit) dhe asnjë përmirësim të vdekshmërisë.
"Profili i sigurisë është në përputhje me shumë barna për skleroderminë dhe nintedanibi ka tashmë pesë-gjashtë vjet në treg. Fakti që nuk ka asgjë të re nga këndvështrimi i mbikëqyrjes është ngushëllues", përfundon Daniel Solomon (Universiteti i Harvardit), kryetar i komitetit. FDA-ja, e cila nuk kërkohet të ndjekë vendimin e komitetit, por zakonisht e merr parasysh atë, do të vendosë për miratimin.
FDA Briefing Document
https://www.fda.gov/media/129232/download