dhj132018
Aprovohet bari për limfohistiocitozën hemofagocitike primare
Administrata amerikane e Barnave dhe e Ushqimit ka aprovuar përdorimin e emapalumab-it (GAMIFANT, Novimmune SA), një antitrup monoklonal që lidh dhe neutralizon interferonin gama, te pacientët adultë dhe pediatrikë me limfohistiocitozë hemofagocitike primare (HLH) me sëmundje refraktare, përsëritëse ose progresive, apo në rastin e intolerancës ndaj terapisë për HLH-në konvencionale.
Aprovimi është bazuar në një studim multicentrik të koordinuar në Europë nga Spitali Pediatrik "Bambino Gesù" dhe në Shtetet e Bashkuara nga Qendra Mjekësore e Spitalit të Fëmijëve në Cincinnati. Studimi është kryer me 34 pacientë, pjesa më e madhe e të cilëve ka qenë nën 12 muajsh, të regjistruar në 21 qendra. Pikërisht Franco Locatelli, nga spitali "Bambino Gesù", ka prezantuar rezultatet e eksperimentit në Shtetet e Bashkuara, në San Diego, në kongresin e Shoqatës Amerikane të Hematologjisë. Pacientët në studim kishin HLH primare të dyshuar ose të konfirmuar, me sëmundje refraktare, përsëritëse ose progresive gjatë terapisë konvencionale për HLH, ose ishin intolerantë ndaj terapisë. Të gjithë pacientët kanë marrë një dozë fillestare të emapalumab-it me 1 mg/kg çdo tre ditë, me shtimin e deksametazonit në doza që përfshinin 5 dhe 10 mg/m2/ditë. Pacientët kanë marrë profilaksi për Herpes Zoster, Pneumocystis jirovecii dhe infeksione fungale, përpara administrimit të emapalumabit.
Shkalla globale e përgjigjes në fund të trajtimit, e përcaktuar si arritja e një përgjigjeje të plotë ose të pjesshme ose përmirësimi i HLH-së, ka qenë 63%. Janë verifikuar shtatë përgjigje të plota dhe tetë të pjesshme dhe dy pacientë kanë paraqitur një përmirësim të HLH-së. Reagimet negative më të zakonshme që janë verifikuar në të paktën 20% të pacientëve kanë qenë infeksionet, hipertensioni, reagimet që lidhen me infuzionin dhe pireksinë. Doza fillestare e rekomanduar e emapalumabit është 1 mg/kg si infuzion endovenoz në harkun e një ose dy herëve në javë dhe dozat pas dozës fillestare mund të rriten në bazë të kritereve klinike dhe laboratorike. Emapalumabi është për momentin në eksperimentim te pacientët pediatrikë me një formë HLH-je që zhvillohet në kontekstin e artritit idiopatik juvenil sistemik ose të sëmundjeve të tjera reumatike pediatrike dhe sipas kërkuesve, ka potencial efikasiteti terapeutik edhe në format sekondare të HLH-së.
FDA - Approved Drugs
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626280.htm