maj162018
Skleroza e shumëfishtë përparuese. FDA-ja aprovon fingolimodin për moshat pediatrike
Administrata e Ushqimit dhe e Barnave (FDA) ka aprovuar përdorimin e fingolimodit për trajtimin e fëmijëve dhe adoleshentëve, nga 10 në 18 vjeç, me forma përparuese të sklerozës së shumëfishtë (Skleroza multiple recidivante: SMR). Këtë e bën të ditur Novartisi, duke nënvizuar se kështu, bari "shndërrohet në terapinë e parë modifikuese të sëmundjes që indikohet për këta pacientë". Fingolimodi ishte aprovuar nga FDA-ja për pacientët me SMR duke nisur nga mosha 18-vjeçare dhe në dhjetor 2017 i ishte dhënë emërtimi "terapi shumë novatore" (Breakthrough Therapy) për indikim pediatrik. Aprovimi për popullsinë pediatrike është mbështetur nga Paradigms, një studim multicentrik sigurie dhe efikasiteti i fazës III, me përzgjedhje rastësore, double blind, në të cilin fingolimodi është krahasuar me interferone beta-1a dhe është projektuar specifikisht për fëmijët dhe adoleshentët (duke nisur nga 10 vjeç) me sklerozë të shumëfishtë përparuese me përsëritje (SMRR).
Gjatë studimit, trajtimi me fingolimod ka reduktuar me 82% shkallën e përsëritjes (vjetore) për një periudhë deri në dy vjet, krahasuar me interferone beta-1a intramuskular. Profili i sigurisë së fingolimodit në këtë studim ka qenë përgjithësisht koherent me atë të vënë re në studimet klinike të zhvilluara më parë te të rriturit.
"Sot, më në fund, kemi në dispozicion një trajtim të aprovuar nga FDA-ja për fëmijë dhe adoleshentë me SM përparuese, ka deklaruar Brenda Banvvl, drejtore e repartit të neurologjisë në Spitalin e Fëmijëve të Filadelfias dhe përgjegjëse e studimit regjistrues që ka mbështetur aprovimin e barit për përdorim pediatrik.
"Rishfaqjet e përsëritura janë më të zakonshme te të rinjtë me SM sesa te të rriturit. Ky është një lajm inkurajues për pacientët e rinj dhe familjet e tyre". Ndonëse SM-ja diagnostikohet më së shumti te të rriturit, fëmijët e adoleshentët me këtë sëmundje kronike, shpesh eksperimentojnë rishfaqje dhe dëmtime cerebrale me frekuencë më të madhe krahasuar me të rriturit.
"Duke qenë se, në rolin e saj si terapia e parë orale që modifikon sëmundjen, ka revolucionarizuar trajtimin e sklerozës së shumëfishtë përparuese, fingolimodi është shndërruar në një shtyllë të trajtimit për pacientët e rritur, ka konfirmuar Paul Hudson, Ceo i Novartis Pharmaceuticals. "Njoftimi i sotëm është rezultat i qasjes sonë pioniere ndaj sëmundjes dhe jemi të kënaqur që përpjekjet tona të vazhdueshme për të përmirësuar trajtimin dhe kujdesin ndaj të gjithë të prekurve me SM, kanë vënë në dispozicion një opsion terapeutik të shumëpritur dhe të miratuar specifikisht për pacientët e rinj".
Fingolimodi, rikujtohet në shënimin e kompanisë, është një terapi orale që modifikon sëmundjen dhe që është shumë i efektshëm në kontrollimin e aktivitetit të sëmundjeve në SMRR, me një efekt të kthyeshëm të rishpërndarjes së limfociteve, që synon dëmtimet (fokale dhe të shpërndara) në sistemin nervor qendror, shkaktuar nga patologjia. Ndikimi i terapisë qëndron në katër pika kyçe të aktivitetit të sëmundjes SMRR: rikthimet, dëmtimet ndaj MRI-së, humbja e vëllimit cerebral dhe përparimi i paaftësisë. Efektshmëria e tij në të gjithë këta parametra është demonstruar vazhdimisht gjatë disa testeve klinike të kontrolluara, si dhe në kontekstin e "botës reale".
Me një ekspozim global (nga aprovimi fillestar te të rriturit me SMRR) në mbi më shumë se 231.000 pacientë, fingolimodi është trajtimi oral modifikues i sëmundjes, një bar që merret në mënyrë të përditshme dhe që përshkruhet më së shumti në rastet me sklerozë të shumëfishtë.