mar62017
Alirocumab, trajtimi për hiperkolesteroleminë familjare. Indikimet e përdorimit dhe mekanizmi i veprmit
Alirocumab është një antitrup monoklonal njerëzor i aprovuar për trajtimin e hiperkolesterolemisë familjare, një sëmundje e rrallë e shkaktuar nga një defekt gjenetik që çon në një rritje të vlerave të kolesterolit të lipoproteinave me densitet të ulët (LDL-C) në gjak. Kur nivelet e Ldl-së e tejkalojnë aftësinë e përthithjes së indeve, kolesteroli i keq mund të depozitohet në muret e arterieve, duke favorizuar shfaqjen e hershme të eventeve kardiovaskulare. Në mungesë të një terapie hipolipemizuese efikase, për njerëzit që nuk mund të marrin statina, alirocumab përfaqëson një mundësi të vlefshme terapie.
Indikime. Alirocumab indikohet te të rriturit me hiperkolesterolemi primare të trashëguar heterozigote (kur gjeni difektoz trashëgohet nga një prind), me hiperkolesterolemi të shfaqur sponatanisht në mungesë të trashëgimisë apo dislipidemisë së përzierë. Bari i kombinuar me një dietë të varfër me yndyrna, përdoret në kombinim me një statinë ose me terapi të tjera hipolipemizuese te pacientët që nuk janë në gjendje të arrijnë objektivat Ldl-C me dozë maksimale të toleruar statinash. Në monoterapi ose në kombinim me terapi të tjera hipolipemizuese, në pacientë intolerantë ndaj statinave ose kur ndaj tyre një statinë është e kundërindikuar. Para se të fillohet kura, është e nevojshme të përjashtohen shkaqet e tjera në origjinë të dislipidemisë.
Mekanizmi i veprimit. Alirocumab është një antitrup monoklonal human që i përket klasës së inhibitorëve të proproteinës së konvertazës subtilisina/Kexin tip 9 (Pcsk9), një proteazë sekrete nga mëlçia që i përgjigjet një përqendrimi të ulët intraqelizor pa kolesterol. Kjo proteinë lidhet me receptorët e kolesterolit Ldl në sipërfaqen e qelizave të mëlçisë, me objektivin për të promovuar përthithjen dhe degradimin e tyre. Alirocumab, duke bllokuar proteinën Pcsk9, shton numrin e receptorëve LDL në sipërfaqen e qelizave dhe favorizon eliminimin e kolesterollit të keq, duke reduktuar kështu vlerat në gjak.
Forma farmaceutike dhe dozimi. Bari është i disponueshëm në solucion për injeksion sc, në shiringa të pre-mbushura në dy doza: 75 mg dhe 150 mg. Administrohet nën lëkurë në zonën e abdomenit, të kofshës ose të parakrahut edhe nga vetë pacenti. Dozimi parashikon një injeksion të vetëm një herë në dy javë, ndërsa doza rregullohet në bazë të përgjigjes pas 4 javësh.
Studimet klinike. Alirocumab, vetëm ose në kombinim me barna të tjera hipolipemizuese është vlerësuar në 10 studime në mbi 5.000 pacientë të rritur, me hiperkolesterolemi familjare heterozigote ose dislipidemi të përzierë. Disa triale kanë krahasuar efektin e alirocumab me placebon ose me ezetimibe. Antitrupi bashkë me një statinë ka çuar në një reduktim thelbësor të niveleve hematike të kolesterolit Ldl (mes 39 dhe 62% më shumë krahasuar me placebon) pas 6 muajsh trajtimi, duke i mundësuar pjesës më të madhe të pacientëve që të arrijnë objektivin terapeutik të rekomanduar nga udhëzuesit. I krahasuar me ezetimibe, alirocumab ka prodhuar një 24-36% reduktim të niveleve hematike të kolesterolit Ldl. Nuk dihet ende nëse terapia mund reduktojë incidencën e eventeve kardiovaskulare sepse përfundimet afatgjata po vazhdojnë ende.
Efekte të padëshiruara. Reaksione në vendin e injektimit me dhembje dhe skuqje (1 pacient në 10), ftohje dhe të kruara në hundë dhe fyt.
Marvi Tonus