sht162015

FDA shtrin përdorimin e eltrombopag te fëmijët e vegjël me sëmundje të rrallë gjaku

Administrata amerikane e barnave (FDA) ka aprovuar Promacta-n (eltrombopag) për të trajtuar numrin e ulët të trombociteve te pacientët pediatrikë mbi moshën 1 vjeç, me një sëmundje të rrallë të gjakut të quajtur purpura trombocitopenike autoimune kronike (ITP), që shkatërron trombocitet në shpretkë dhe ndonjëherë në mëlçi.
Promacta mund të përdoret në këta pacientë, kur nuk marrin një përgjigje të përshtatshme me barna të tjera ITP apo me ndërhyrje kirurgjikale të heqjes së shpretkës.
Duke përcaktuar një numër jo normal të ulët të trombociteve, sëmundja mund të shkaktojë hemorragji nën lëkurë, në mukoza ose në pjesë të tjera të trupit.
"Ky aplikim i ri te fëmijët mbi 1 vjeç, - pohon Richard Pazdur, përfaqësues i produkteve hematologjike dhe onkologjike në qendrën e FDA-së për kërkimet mbi barnat, - bazohet në një aprovim të fundit te fëmijët mbi 6 vjeç ose ndeshet me një nevojë të papërmbushur te fëmijët ku sëmundja është e avancuar pas përdorimit të trajtimeve të tjera në dispozicion".
Promacta është e disponueshme në rrugë orale nën formën e tabletave për t'u marrë njëherë në ditë ose pluhurit për t'u shkrirë në ujë për fëmijët nga 1 deri në 5 vjeç. Është aprovuar paraprakisht në 2008-ën për trajtimin e pacientëve të rritur me të njëjtën gjendje të indikacionit të ri pediatrik.
Efikasiteti dhe siguria e barit te pacientët pediatrikë  me moshë mes 1 deri në 17 vjeç me ITP kronike janë vlerësuar në dy studime klinike, të kontrolluara me placebo në 159 pjesëmarrës ku endpoiniti primar rezultoi me një shtim të numrit të trombociteve.
Në të dyja studimet, pacientët që morën Promacta kanë pasur edhe më pak nevojë  për trajtime të tjera për të shtuar numrin e trombociteve, si kortikosteroidet apo transfuzionet e trombociteve. Mes pacientëve që merrnin një ose më shumë barna ITP në fillim të studimeve, rreth gjysma kanë qenë në gjendje të reduktojnë ose ndërpresin  përdorimin e këtyre barnave, sidomos kortikosteroidet.    
Efektet e padëshiruara më të zakonshme të trajtimit me Promacta te fëmijët mbi 1 vjeç kanë qenë infeksionet e traktit respirator superior, hundë ose gojë (me simptoma të tilla si ethe, kollë, kongjestion nazal, hundë që rrjedhin, dhembje fyti), e po ashtu diarre, dhimbje abdominale ose shtim të enzimave hepatike.
FDA e ka cilësuar Promacta-n si bar jetim./ AIFA