Ema: 2014 viti i rekordeve për barnat jetimë

tags: EMA, Translarna, Scenesse, Holoclar, Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro, Cyramza, Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, FOEN, Sylvant, Ketoconazole HRA

Artikuj lidhur

07-03-2024 | Antibiotikët. Raporti i ri evropian

31-01-2024 | Valproati. Masat parandaluese për shmangien e ngjizjes gjatë trajtimit për meshkujt

20-12-2023 | Sëmundje të rralla. EMA lejon omaveloxolone-n për trajtimin e Friedreich Ataxia

Gjatë 2014-ës Agjencia Evropiane e Barnave (EMA) ka rekomanduar miratimin e numrit më të madh të barnave të përcaktuara si barna jetimë në krahasim me vitet e mëparshme. Nga 82 produkte të reja mjekësore të autorizuara gjatë vitit, më pak se 17 janë të destinuara për trajtimin e sëmundje të rralla dhe prandaj përfaqësojnë opsione të rëndësishme për sëmundjet ndaj të cilave terapitë në dispozicion janë pak ose aspak të pranishme.
Mes këtyre për shembull, është aprovuar bari i parë (Translarna) për trajtimin e distrofisë muskulare në formën Duchenne, si dhe bari i parë (Scenesse) për trajtimin e protoporfirisë eritropoietike (EPP). Gjithmonë në mesin e barnave jetimë u shënua një tjetër rekord gjatë 2014-ës: trajtimi i parë me qeliza staminale (Holoclar) për deficitin e qelizave staminale limbare (LSCD), sëmundje e rrallë e syve që mund të çojë në verbëri.
Për tre barnat e cituara më sipër agjencia ka përdorur edhe rrugë specifike rregullatore ((autorizimin e kushtëzuar për Translarna dhe Holoclar dhe miratimin në rrethana të jashtëzakonshme të Scenesse), të projektuara për të përshpejtuar hyrjen në treg të barnave potencialisht të afta për t'iu përgjigjur nevojave mjekësore të paplotësuara, por për të cilat të dhënat në dispozicion nuk janë ende shteruese.
Tetë nga nëntë barnat e reja të miratuara janë onkologjike dhe nga këto, Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro dhe Cyramza janë të orientuara për kurimin e tumoreve të vështira për t'u trajtuar. Në përgjithësi vazhdon të rritet hyrja në treg e barnave që përmbajnë molekula të reja: një bar në dy (jetim ose jo) përmban një princip aktiv të papërdorur më parë në mjekësi.
Shtatë procedura të vlerësimit të përshpejtuar janë përmbyllur me shprehjen në favor të miratimit të Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, FOEN, Sylvant, Ketoconazole HRA. Këto produkte pritet të ofrojnë përfitime të mëdha për shëndetin publik dhe në fakt, katër nga barnat e sipërpërmendura janë të destinuara vetëm për trajtimin e hepatitit kronik C, duke i revolucionarizuar protokollet terapeutike.
Në fund të 2014-ës, CHMP ka dhënë autorizimin e Hemangiolit për trajtimin e hemangiomës infantile proliferative, tumor beninj në enët e gjakut. Si një nxitje për të zhvilluar barna ekzistuese në forma pediatrike pritet që barnat e miratuara të jenë të garantuara me 10 vjet garanci komerciale.